Autor:innen:
S. Schubert-Bast (Frankfurt am Main, DE)
M. Wolff (Tübingen, DE)
A. Wiemer-Kruel (Kehl-Kork, DE)
S. von Spiczak (Kiel-Raisdorf, DE)
R. Trollmann (Erlangen, DE)
P. Reif (Frankfurt am Main, DE)
C. Pritchard (Goring Heath, GB)
T. Polster (Bielefeld, DE)
B. Neubauer (Giessen, DE)
T. Mayer (Dresden-Radeberg, DE)
D. Macdonald (Goring Heath, GB)
G. Kurlemann (Münster, DE)
G. Kluger (Vogtareuth, DE)
K. Klein (Frankfurt am Main, DE)
M. Kieslich (Frankfurt am Main, DE)
L. Kay (Frankfurt am Main, DE)
M. Kalski (Frankfurt am Main, DE)
J. Irwin (Maidenhead, GB)
A. Herting (Bielefeld, DE)
J. Carroll (Goring Heath, GB)
U. Bettendorf (Hirschaid, DE)
T. Bast (Kehl-Kork, DE)
F. Rosenow (Frankfurt am Main, DE)
A. Strzelczyk (Frankfurt am Main, DE)
Fragestellung: Ziel dieser Studie ist es, die Verschreibungsmuster bei Patienten mit Dravet-Syndrom (DS) in Deutschland bezüglich Antiepileptika (AEDs) und Notfallmedikamenten zu erheben und mit publizierten Anwendungsdaten zum DS aus Europa zu vergleichen.
Material und Methode: Der Einsatz von AEDs und anderen Medikamenten wurde über einen Zeitraum von 3-6 Monaten aus einer multizentrischen Umfrage von 93 Eltern und Betreuern von Patienten mit DS in ganz Deutschland (Studienjahr 2018) analysiert. Die Ergebnisse wurden mit Studien über Real-World-Daten zur medizinischen Versorgung von DS-Patienten in Europa verglichen.
Ergebnisse: Die Fragebögen wurden von 93 Betreuern von Patienten mit DS (Durchschnittsalter 10,1 ±7,1 Jahre) ausgefüllt, von denen 86% unter 18 Jahren waren. Bei allen Patienten und Anfallstypen betrug der Anteil an Patienten, die mindestens einen Anfall pro Monat und mindestens einen tonisch-klonischen Anfall erlebten, 64%; 44% der Patienten hatten mindestens einmal pro Woche und 23% mindestens einmal pro Tag einen Anfall (36% und 6% bei tonisch-klonischen Anfällen). Die meisten Patienten (77%) hatten mindestens einmal in ihrem Leben einen Status epilepticus (SE) erlebt.
Die verschiedenen Medikamente und häufigsten Kombinationstherapien wurden ausgewertet. Die Medikamentenlast war insgesamt hoch. Die fünf am häufigsten verwendeten AEDs waren Valproat (66% der Patienten; mittlere Tagesdosis 660 mg; 24,5 mg pro kg Körpergewicht), Bromid (44%; 1462 mg; 51,2 mg pro kg), Clobazam (41%; 10,4 mg; 0,32 mg pro kg), Stiripentol (35%; 797 mg; 27,6 mg pro kg) und Topiramat (24%; 107 mg; 3,5 mg pro kg).
Fast alle (90%) hatten in den letzten 3 Monaten über die Verwendung von Notfallmedikamenten berichtet; die häufigsten Medikamente waren Midazolam bukkal (40%,) und Diazepam rektal (20%). Es wurden keine erkennbaren Zusammenhänge zwischen dem aktuellen Medikament und dem Alter oder der Anfallshäufigkeit beobachtet.
Neben AEDs und Notfallmedikamenten verwendeten die Patienten auch therapeutische Diäten. Sieben verschiedene Arten von Diäten wurden identifiziert, wobei zehn Befragte eine ketogene Ernährung und andere kohlenhydratarme Diäten verwendeten. Fünf weitere Arten der Ernährung wurden von jeweils einem Befragten verwendet.
Diskussion: Dies ist die erste umfassende Erfassung über die routinemäßige Anwendung von AEDs und anderen Medikamenten bei einer großen Stichprobe von DS-Patienten in Deutschland über einen Zeitraum von 3-6 Monaten. Obwohl die meisten gängigen AED-Kombinationen mit den klinischen Richtlinien/Best Practices übereinstimmen, besteht bei den meisten Patienten eine therapierefraktäre Epilepsie. In Deutschland wurde eine höhere Verwendung von Bromid im Vergleich zur Verordnungspraxis in anderen europäischen Ländern beobachtet.